La Leucodistrofia metacromatica è una malattia neurodegenerativa da accumulo lisosomiale, ovvero data da un accumulo di sulfatidi. Sofia è molto sfortunata perchè la malattia è di tipo autonomi o recessivo, ovvero con una piccolissima possibilità che si manifesti.
La malattia attacca la guaina mielinica, ovvero la guaina in cui vengono trasmesse le informazioni del sistema nervoso. La malattia porta diverse lesioni del cervello, con ripercussioni oftalmologiche, decadimento cognitivo, difficoltà di deambulazione e perdita dell'uso della parola, fino alla cessazione delle funzioni biologiche del paziente.
Non esistono cure riconosciute dalla comunità scientifica, al momento è allo studio il trattamento con cellule staminali.
Le cellule staminali sono cellule particolari, ovvero in grado di trasformarsi in cellule appartenenti a qualsiasi tessuto, una sorta di "cellula jolly". Il trapianto di cellule staminali ha mostrato miglioramenti esponenziali su diversi pazienti che si sono offerti per la sperimentazione.
Per la povera Sofia la luce alla fine del tunnel era ben visibile, si chiamava metodo Vannoni, ovvero un metodo sperimentale per il trattamento con cellule staminali. Dopo un primo ciclo però è arrivato lo stop della magistratura, il metodo è considerato pericoloso.
Lo sdegno delle Iene ha smosso la situazione. Staremo a vedere. Un piccolo pensiero: la piccola Sofia è destinata a morire nel giro di massimo tre o quattro anni, le staminali non si sono mai dimostrate pericolose. Mi chiedo se per caso non sia in pericolo lo strapotere delle case farmaceutiche. Possibile che Sofia sia l'ennesimo agnello sacrificale sull'altare del guadagno smisurato?
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